识林 | 国内药政每周导读：成人数据外推儿科，eCTD新增5 ...

严紫阳

【创新与临床研究】
9.19，【CDE】关于《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见的通知
【注册，审评，审批】
9.21，【CDE】eCTD 常见问答-新增5个问答
9.22，【工业和信息化部】临床急需药品氯巴占片获批上市
9.13，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
【政策法规动态】
9.9，【SAMR】国家标准管理办法
【新药批准和报产】
9.19-9.24，NMPA发布4个新药批准，CDE受理6个NDA
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【创新与临床研究】
9.19，【CDE】关于《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见的通知



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对于儿科药物研发，在一般情况下，在研发之初可能存在一些可被利用的成人数据。药品审评中心在2017年发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，对利用成人用药数据外推至儿科人群提供了概括性的指导。为解决申办者在实际研发中采用具体方法的问题，进一步完善国内儿科用药指导原则体系，本指导原则在ICH《E11A：儿科外推》的基础上，对成人用药数据外推至儿科人群采用的定量方法学方面给出具体指导性建议，旨在帮助申办者提高研发效率。
本指导原则主要阐述基于现有中国成人等数据外推至中国儿科人群的外推策略、主要定量方法及应用场景，从而为以注册为目的基于成人用药数据外推至儿科人群的药物研发提供指导，也可供不同年龄段儿科人群数据外推以及以非注册为目的的儿科人群的药物研发参考。
【注册，审评，审批】
9.21，【CDE】eCTD 常见问答-新增5个问答



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1. 根据《eCTD实施指南V1.0》要求，在使用eCTD申报时，申请人需对eCTD申报资料中的所有PDF文件使用申请人或注册代理机构的电子签名，对申请表还需使用法定代表人的电子签名，当申请人法人授权境内注册代理机构指定人员进行签名的，应如何对申请表进行电子签名？
2. 在完成eCTD申报资料制作且光盘刻录完成后，申请人应注意哪些问题，以及应如何进行自查？
3. 根据《eCTD实施指南V1.0》要求，申请人应在eCTD注册申请新报资料受理后5个工作日内，提交一套对应的纸质资料，该份纸质资料是否需要加盖实体印章还是打印电子签章？
4. 在使用PDF文件批量电子签章软件对资料签章后，出现了签章遮挡PDF文件部分文字的问题，应如何调整以避免签章遮挡文字内容？
5. 在使用PDF文件批量电子签章软件对资料签章后，将产生新的MD5值。但企业自身eCTD系统中资料的MD5值未发生变化，那么是否对下一个序列文件制作产生影响？
9.22，【工业和信息化部】临床急需药品氯巴占片获批上市



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9月20日，国内首家氯巴占片获批上市。氯巴占片既是罕见病治疗药品，也是《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》中鼓励开发的儿童药品。该药主要用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，LGS是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约为2/100000，其特点为幼儿时期起病，大多数为持续终身的癫痫性脑病，可用药物却非常有限，属于难治性癫痫。
自此，氯巴占不再依赖“临床急需药品进口”路径。希望望眼欲穿的患儿与家长早日用上国产氯巴占。
值得注意的是，除了药监部门之外，工信部也可能成为临床急需药品可及性的推动者。“消费品工业司积极调研市场生产供应情况，引导企业加快仿制开发，大力推进罕见病治疗药品和儿童药的产业化。此次获批的国产氯巴占片年产能约1000万片，可满足约2万人用药，保障了人民群众临床用药需求。”
9.13，CDE 药品审评报告和说明书更新 , 其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。



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【政策法规动态】
9.9，【SAMR】国家标准管理办法


为了加强国家标准管理，规范国家标准制定、实施和监督，根据《中华人民共和国标准化法》，制定本办法。
国家标准的制定（包括项目提出、立项、组织起草、征求意见、技术审查、对外通报、编号、批准发布）、组织实施以及监督工作，适用本办法。
国务院标准化行政主管部门统一管理国家标准制定工作，负责强制性国家标准的立项、编号、对外通报和依据授权批准发布；负责推荐性国家标准的立项、组织起草、征求意见、技术审查、编号和批准发布。
本办法未提“药品” , 药品标准的管理，需参考2017年12月的《药品标准管理办法（征求意见稿）》。
【新药批准和报产】
9.19-9.25，NMPA发布4个新药批准 , CDE受理6个NDA


注：仅列出新药（包括改良型新药和生物类似药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。