全国多中心研究报道了中国MPN患者结局，影响因素还包括 ...

正然实业电力总包

骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组异质性克隆增生的造血干细胞疾病，主要表现为以骨髓中一系或多系增殖为特征。经典Ph阴性骨髓增殖性肿瘤包括原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）和骨髓纤维化（MF）。
绝大多数患者常存在疲劳、皮肤瘙痒、盗汗和体重下降等症状负荷，同时也存在出血、血栓形成和疾病转化为骨髓纤维化或急性髓系白血病（AML）风险。骨髓增殖性肿瘤患者存在不同程度的症状负荷，不少伴有并发症，而且因长期治疗检查以及面对的社会经济问题，降低了患者健康相关生活质量。因此，骨髓增殖性肿瘤患者报告结局是长期被关注的问题之一。
生活质量和症状负荷是患者报告结局重要组成部分，是基于生理、心理和社会功能感知的综合健康状况评估，也是癌症和慢性病领域中同一疾病不同治疗结局的评价标准之一。虽然国外有不少相关研究，但不同国家、地区、医保政策和文化背景下的患者报告结局存在差异。目前中国关于大样本骨髓增殖性肿瘤患者患者报告结局研究有限。

为此，在江倩教授和肖志坚教授牵头、在全国多家医院数百位位专家的支持下，设计完成了一项全国多中心的骨髓增殖性肿瘤患者报告结局调研，以评估中国骨髓增殖性肿瘤患者的患者报告结局特征。
针对1500多例骨髓增殖性肿瘤患者，关于评估患者症状负荷、疾病和治疗对日常生活和工作的影响、患者治疗中的困难、治疗满意度和生活质量及其影响因素的研究以及关注MPN患者的症状负荷对生活质量的影响的研究，已经分别发表在Leukemia&Lymphoma和《中华血液学杂志》。
1
研究发现，初诊时69%的受访者报告有1项及以上的疾病相关症状，包括62%的原发性血小板增多症、76%的真性红细胞增多症和76%的骨髓纤维化受访者。原发性血小板增多症和骨髓纤维化受访者最常见的症状为乏力，真性红细胞增多症受访者最常见的症状为头晕。
参加调研时，以MPN-10量表评估，90％的受访者报告至少有1项疾病相关症状，乏力是最常见且最严重的症状，骨髓纤维化受访者报告的MPN-10量表评分最高，即症状负荷最重（图1）。




图1.骨髓增殖性肿瘤受访者症状负荷（采用MPN-10量表评估）


多因素分析结果显示，女性、合并症多、合并用药、白细胞计数高、贫血和年龄大是症状负荷重的影响因素；而CALR基因突变是骨髓纤维化受访者症状负荷轻的影响因素；当前所接受的治疗也与症状负荷相关。
症状负荷重也与疾病和治疗对其日常生活和工作有负面影响，治疗满意度低和生活质量显著下降相关。
2
关注骨髓增殖性肿瘤患者生活质量的研究中，共纳入1405例受访者，原发性血小板增多症、真性红细胞增多症和骨髓纤维化受访者分别占46％、21％和33％，男性46％，中位年龄56（18～99）岁。
1、采用SF-36量表评估
将SF-36量表中的8个方面评分概括为躯体健康总评（PCS）和精神健康总评（MCS）。所有受访者中，骨髓纤维化受访者PCS和MCS总评分和各亚项评分均最低（图2）。
多因素分析结果显示，三种疾病中MPN-10评分高与骨髓增殖性肿瘤受访者PCS（-0.220到-0.277，P值均＜0.001）和MCS（-0.244到-0.329，P值均＜0.001）评分低均显著相关，年龄增加（-1.923到-4.869，P值均＜0.05）与PCS评分低显著相关。
此外，共存疾病多、脾大、贫血和自付治疗费用高等因素（P值均＜0.05）与较低的PCS和/或MCS评分显著相关，年龄≥60岁、城镇户籍、有合并用药、骨髓纤维化受访者采用芦可替尼治疗（P值均＜0.05）与较高的MCS评分显著相关。




图2.MPN受访者生活质量比较（采用SF-36量表评估）


2.采用EORTC QLQ-C30量表评估
所有受访者中，骨髓纤维化受访者在躯体功能、角色功能、情绪功能、认知功能、社会功能和总体健康状况评分最低（P值均＜0.001），疲劳、疼痛、呼吸困难、食欲丧失、腹泻和经济困难评分最高（P值均＜0.05）。




图3.骨髓增殖性肿瘤受访者生活质量比较（采用EORTC QLQ-C30量表评估）


用皮尔逊相关性分析，探索MPN-10量表总评分与EORTC QLQ-C30量表各亚项评分的相关性。在原发性血小板增多症、真性红细胞增多症和骨髓纤维化受访者中，除食欲丧失和便秘外，MPN-10量表总评分与EORTC QLQ-C30亚项评分多呈低度相关（ET：|r|=0.193-0.457，P值均＜0.001；PV：|r|=0.192-0.529，P值均＜0.001；MF：|r|=0.180-0.488，P值均＜0.001）。提示，MPN-10量表评估可以部分反映患者生活质量，因为后者还受到社会人口学等因素的影响。

总结：
总之，此项大型中国多中心调研全面评估了中国骨髓增殖性肿瘤患者的患者报告结局状况。以MPN-10量表评估所得的症状负荷高是影响骨髓增殖性肿瘤患者患者报告结局的重要不利因素。
2017年，NCCN指南已将MPN-10量表评估疾病相关症状纳入骨髓纤维化患者的缓解标准中。根据NCCN指南，所有骨髓纤维化患者均应在初诊时进行MPN-10量表评估，随后每3-6个月一次重复测量。这一客观症状评估是化验检查无法替代的。在诊疗过程中，医生通过包括MPN-10量表等有效的评估工具，可以监测患者症状、病情和生活质量的变化，评判治疗反应，并指导治疗，是规范MPN临床管理和改善MPN患者整体结局的重要内容。
病友之家为急性髓系白血病等血液疾病的病友提供交流、学习、互助的平台。以患者为中心，开展慈善活动为宗旨，通过为患者提供专业医疗救助服务，资助相关医学领域学术研究和交流，推动疾病治疗的标准化、规范化、便利化，从而使更多病友从中获益。如有急性髓系白血病患者想交流了解更多疾病知识，来公众号【病友之家】。 （志愿者微信号码：zl18526254316）